США одобрили препарат Casgevy, работающий на системе редактирования генов CRISPR.

Как сообщает Azerbaycan 24, об этом говорится на в сообщении на сайте Американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

Отмечается, что лекарство будут использовать для лечения серповидноклеточной анемии – наследственной патологии аномальное строение белка крови гемоглобина. В США от этой патологии страдают около 100 тысяч человек.

“Генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, для которых текущие возможности лечения ограничены”, – говорится в публикации.

Соединенные Штаты стали второй в мире страной, разрешившей этот метод лечения: в ноябре одобрение выдали власти Великобритании.

Лечение Casgevy – тяжелая процедура; она проводится только один раз, но процесс подготовки и последующей реабилитации занимает месяцы. У пациента извлекают стволовые клетки из костного мозга и отправляют в лабораторию для последующего генного редактирования. Человек проходит химиотерапию в течение нескольких дней, затем отредактированные клетки возвращают в организм. После этого человеку необходимо находиться в больнице в течение нескольких недель, пока он не восстановится.